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新的Maralixibat药物有什么作用?[坎安路海外医生]

文章来源:365bet官网网  文章作者:365bet体育在线娱乐场  发表时间:2019-08-17  浏览次数: 人次

最近,据国外媒体报道,Mirum Pharmaceuticals在第3期临床试验中推出了第一例患者。这主要集中在候选药物研究上。Maralixibat被开发用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)A。
“PFIC是一种毁灭性疾病,对儿童及其家庭产生重大负面影响,”Mirum总裁兼首席执行官Chris Peetz说。
“因为目前没有可用于治疗的批准药物,公司第3阶段MARCH-PFIC临床试验的开始是Mirum的一个重要里程碑,它为儿童提供了新的可能性。在这种罕见疾病中,作为治疗选择,肝内胆汁淤积是肝损伤的主要原因,并且这种进行性疾病的常见症状是黄色和瘙痒。
“用于治疗malarixibat肝病的新药是一种口服药物,目前正在评估患有Alagille综合征(ALGS)和晚期家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的儿童。
两种胆汁淤积性疾病都涉及从肝脏中破坏胆汁酸流,导致肝脏中的过量酸和全身胆汁。
这直接导致肝脏疾病和一些严重改变的生活条件,例如发育迟缓和慢性和严重的瘙痒。